Yeni bir tedavi yöntemi sayesinde spinal musküler atrofi hastalığına sahip bir bebek doğum öncesinde tedavi edildi. Spinal musküler atrofi, kas zayıflığına neden olan genetik bir rahatsızlıktır ve dört farklı türü bulunmaktadır. Bu hastalığın en yaygın ve şiddetli türü genellikle iki yaşını geçemeyen çocuklarda görülür. Hastalığın tamamen iyileştirilebilmesi mümkün olmasa da semptomları yönetmeye ve komplikasyonları önlemeye yardımcı olunabilir.
Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanan ilk oral ilaç olan risdiplam, ilerleyici nörodejeneratif bozukluğu tedavi etmek için kullanılmaktadır. Bu ilaç, İsviçreli biyoteknoloji firması Roche tarafından üretilmektedir. St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi’ndeki bilim insanları, hastalığa sahip bir bebeği rahim içinde tedavi etme konusunda öncülük etmiştir. Bu tedavi yöntemi, daha önce hastalar doğduktan sonra uygulanan tedavilerden farklıdır.
Hastanın ebeveynleri, daha önce aynı hastalığa sahip bir bebeği kaybetmiş ve hastalık genetik olarak taşındığından haberdardı. Testler, çocuklarının yine aynı hastalıkla doğabileceğini doğruladı. Bu nedenle, ebeveynler ilacı rahim içinde uygulanmasına karar verdiler ve doktorlar da bu yöntemi destekledi. Bebeğin doğumundan sonra, ilaca maruz kalmadan önce oluştuğu düşünülen bazı anormallikler teşhis edildi.
Bebek, ilaca bir haftalıkken başladı ve muhtemelen hayatının geri kalanında da ilacı almaya devam edecek. Her 6 bin bebekten biri spinal musküler atrofi hastalığıyla doğmaktadır ve bu tedavi yöntemi, gelecekte daha fazla hastaya umut olabilir.
